Una innovadora terapia génica que permite devolver la audición a niños y adolescentes con hipoacusia profunda por un defecto congénito en el gen de la otoferlina (OTOF) está siendo ensayada en tres hospitales españoles, que reclutaron a 10 pacientes de hasta 16 años para probarla.
Los centros participantes son el Hospital Universitario Ramón y Cajal (Madrid), la Clínica Universidad de Navarra (Pamplona) y el Complejo Hospitalario Universitario Insular Materno-Infantil (Las Palmas de Gran Canaria).
Para recibir el tratamiento, los niños y adolescentes se someten a una cirugía.
"Mediante una intervención quirúrgica muy similar a la de un implante coclear introducimos este virus modificado genéticamente que va en un medio líquido en el interior de la cóclea y en principio restableciendo la funcionalidad de este gen de la otoferlina", explicó el doctor Rubén Polo, miembro de la comisión de Otología de la SEORL-CCC, e investigador principal del estudio en el Hospital Universitario Ramón y Cajal.
Resultados satisfactorios
Los resultados hasta ahora son satisfactorios aunque la muestra de pacientes es pequeña: cuatro ya tratados en España de los 10 reclutados; y una veintena en el primer ensayo realizado en China.
"Estamos viendo respuestas auditivas incluso al mes de la intervención quirúrgica, incluso más precoces. Pero no obstante tenemos que esperar un tiempo prudencial que está entre tres y seis meses antes de evaluar en qué grado funciona esta terapia génica", precisó el especialista.
Esta terapia génica se desarrolló para una hipoacusia profunda muy específica que es la que se produce por mutaciones en el gen de la otoferlina y está formada fundamentalmente por un virus que se modifica genéticamente y que lleva una copia funcional del gen de la otoferlina, indicó Polo.
Pese a que por el momento esta terapia solo está siendo desarrollada para esta hipoacusia concreta, el presidente de la SEORL-CCC, Manuel Bernal, afirmó que es "muy posible" que, una vez se tengan los resultados de este estudio, pueda extrapolarse a otro tipo de sorderas generadas por mutaciones en otros genes.
Los resultados preliminares de esta investigación se presentan en el 75º Congreso Nacional de la Sociedad Española de Otorrinolaringología y Cirugía de Cabeza y Cuello (SEORL-CCC), que se celebra del 23 al 26 de octubre en el Palacio de Ferias y Congresos de Málaga (FYCMA).
FUENTE: EUROPA PRESS
